Program Patient Advocacy Leadership – PAL powstał w 2011 z myślą o wsparciu organizacji pacjentów działających na rzecz osób dotkniętych lizosomalnymi chorobami spichrzeniowymi. Jest to grupa ponad 60 różnych, genetycznie uwarunkowanych rzadkich chorób. Choć każda z nich jest inna, wszystkie wiążą się z zaburzeniami pracy lizosomów i produkcji enzymów, które w organizmie człowieka odpowiadają za metabolizm. Mimo że indywidualnie choroby te występują bardzo rzadko, jako grupa dotykają około 1 na 7700 noworodków. W Polsce jak i na całym świecie choroby te wciąż są mało znane, a pacjenci borykają się z trudnościami w uzyskaniu szybkiej i właściwej diagnozy oraz z poczuciem izolacji i brakiem zrozumienia ze strony społeczeństwa. Ne te i wiele inny problemów starają się odpowiadać stowarzyszenia i fundacje, które organizując akcje społeczne oraz kampanie, oswajają temat chorób lizosomalnych, wspierają pacjentów oraz ich rodziny.

„Firma Genzyme od ponad 30 lat związana jest z chorobami rzadkimi. Zauważając, ile pracy w poprawę sytuacji pacjentów wkładają organizacje pozarządowe i jak duże znaczenie mają ich przedsięwzięcia, stworzyliśmy program PAL, który umożliwia stowarzyszeniom podejmowanie działań na szerszą i bardziej innowacyjną skalę” – mówi Agnieszka Grzybowska, Country Manager w firmie Genzyme a Sanofi Company.

Stowarzyszenia z całego świata w ramach konkursu mogą ubiegać się o dotacje na rzecz budowy społecznej świadomości chorób, inicjatyw wspierających pacjentów na całym świecie, a także tworzenia platform wzajemnej współpracy między organizacjami. W ciągu czterech lat uhonorowanych nagrodą zostało 37 organizacji z całego świata.

W tym roku brane będą pod uwagę będą projekty, w ramach których działają minimum dwie organizacje. Wnioskodawcy mogą współpracować z inną grupą pacjentów, stowarzyszeniem zawodowym i / lub instytucją akademicką. Organizacje nie muszą pochodzić z tego samego kraju i mogą działać na rzecz różnych lizosomalnych chorób spichrzeniowych.

Zgłoszenia przyjmowane są do 30 września 2015 roku. Następnie kapituła rozważy wnioski, które będą złożone w terminie i przyzna granty o łącznej sumie 50 000 dolarów. Wyniki zostaną ogłoszone w grudniu bieżącego roku.

Aby zgłosić swój pomysł do konkursu, należy:

• opisać propozycję projektu na trzech stronach maszynopisu: przedstawić ideę planowanego przedsięwzięcia oraz sporządzić szczegółowo zaplanowany i rozpisany budżet,
• wypełnić formularz zgłoszeniowy,
• podpisać regulamin uczestnictwa

Od tego roku opisy projektów mogą być tworzone w języku ojczystym, którym posługują się członkowie organizacji. Opisy zostaną przetłumaczone na język angielski.

Wszelkie informacje na temat programu Genzyme PAL Award dostępne są na stronie www.genzymeadvocacyawards.com.

Wśród polskich organizacji nagrodę w programie PAL otrzymało w 2012 roku Krajowe Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich, które wraz ze Stowarzyszeniem Rodzin z Chorobą Fabry’ego przeprowadziły akcję „Gdzie jest Fabry?!”.